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  • Foto do escritorAlexandre Netto

Terapia Genica:conheça o tratamento oftalmológico para doenças genéticas hereditárias de retina


A terapia gênica para doenças de retina é uma técnica relativamente nova que tem mostrado resultados promissores no tratamento de doenças oculares hereditárias. 


Neste artigo cientifico destinado à comunidade medica e pacientes, vamos explicar o que é a terapia gênica, como ela funciona e quais doenças de retina podem ser tratadas com essa técnica.


O que é a terapia gênica?


A terapia gênica é uma técnica que envolve a inserção de um gene saudável em uma célula que possui um gene defeituoso. Isso pode ser feito usando um vetor viral, que é um vírus geneticamente modificado que pode levar o gene saudável para a célula.


A terapia gênica tem o potencial de tratar doenças genéticas, como as doenças de retina hereditárias. A ideia é substituir o gene defeituoso por um gene saudável, restaurando assim a função celular normal.


Como funciona a terapia gênica para doenças de retina?


A terapia gênica para doenças de retina geralmente envolve a injeção de um vetor viral carregando o gene saudável diretamente na retina. O vetor viral é projetado para infectar células específicas da retina que estão danificadas devido ao gene defeituoso.


Uma vez que o vetor viral infecta a célula da retina, o gene saudável é inserido na célula, substituindo o gene defeituoso. Isso pode ajudar a restaurar a função celular normal e prevenir a perda de visão.


Doenças de retina que podem ser tratadas com terapia gênica


A terapia gênica para doenças de retina tem sido mais frequentemente estudada em doenças de retina hereditárias, como a retinose pigmentar e a doença de Stargardt. Estas são doenças genéticas raras que afetam a retina e podem levar à perda de visão progressiva.


A retinose pigmentar é uma doença genética que causa a degeneração gradual das células da retina responsáveis pela visão noturna e periférica. A doença de Stargardt é outra doença genética que afeta a retina e pode levar à perda de visão central.


A terapia gênica para doenças de retina é uma técnica promissora que pode ajudar a prevenir a perda de visão em pacientes com doenças hereditárias da retina. 


Embora esta técnica ainda esteja em fase de desenvolvimento e estudos clínicos adicionais sejam necessários, ela oferece esperança para pacientes que sofrem de doenças de retina progressivas e potencialmente incapacitantes.

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